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DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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Dupixent、小児好酸球性食道炎においてEU初の承認取得
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Leads Biolabs社、LBL-034が多発性骨髄腫の適応でFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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ベーリンガーとブロード研究所、精神疾患向け新薬開発で提携
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Electra Therapeutics、新薬ELA026が二次性血球貪食性リンパ組織球症(sHLH)でFDA Fast Track指定を取得
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遺伝子治療CAP-002、STXBP1脳症治療でFDAが希少疾病用医薬品指定