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世界初のゲノム編集薬CASGEVY、鎌状赤血球症とβサラセミアで長期有効性を確認
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世界初のAptamer-Drug ConjugateがFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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LimmaTech、黄色ブドウ球菌ワクチンでFDAのファストトラック指定を取得
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CTX112がRMAT指定を取得、次世代CAR-T療法がもたらす新たな治療の可能性
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Tolebrutinib、非再発型進行型多発性硬化症でFDAからブレークスルーセラピー指定を取得
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Vir Biotechnology、慢性D型肝炎治療薬でFDAとEMAの特別指定を取得