RMAT指定– category –
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CTX112がRMAT指定を取得、次世代CAR-T療法がもたらす新たな治療の可能性
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CRISPR治療薬Nex-z、ATTRアミロイドーシスに革新。FDAがNexiguran Ziclumeran（Nex-z/NTLA-2001）をRMAT指定
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左心低形成症候群治療に新たな可能性：REVASCORがRMAT指定を取得
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Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出：再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性
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【Allogene】進行腎細胞がん治療の新薬ALLO-316、FDAからRMAT指定を取得
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【BridgeBio】Canavan病遺伝子治療BBP-812の第1/2相臨床試験で良好な結果を発表
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Poseida、再発性多発性骨髄腫治療薬P-BCMA-ALLO1がFDAからRMAT指定を取得
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BridgeBioが開発中の遺伝子治療薬BBP-812がFDAからRMAT指定を受領
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