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製薬プレスDB

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希少小児疾患指定– category –

希少小児疾患指定

Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出：再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性

2024年11月1日2024年11月2日
希少小児疾患指定

【BridgeBio】Canavan病遺伝子治療BBP-812の第1/2相臨床試験で良好な結果を発表

2024年10月25日
希少小児疾患指定

【Papillon】PPL-001、フリードライヒ運動失調症で希少小児疾患指定とオーファンドラッグ指定を取得

2024年10月23日
希少小児疾患指定

【Papillon】PPL-002、ダノン病治療でFDAの希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得

2024年10月22日

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