希少小児疾患指定– category –
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左心低形成症候群治療に新たな可能性：REVASCORがRMAT指定を取得
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Elraglusib、ユーイング肉腫治療でFDA希少小児疾患指定を取得
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バイエル傘下AskBioのAB-1003にFDA希少小児疾患・希少疾病用医薬品指定を付与｜LGMD2I/R9治療の新たな可能性
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DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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BPGbio、難治性の小児皮膚疾患「表皮水疱症」向け治療薬でFDA小児希少疾患指定を取得
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Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出：再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性
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【BridgeBio】Canavan病遺伝子治療BBP-812の第1/2相臨床試験で良好な結果を発表
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【Papillon】PPL-001、フリードライヒ運動失調症で希少小児疾患指定とオーファンドラッグ指定を取得
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【Papillon】PPL-002、ダノン病治療でFDAの希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得
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