希少疾病用医薬品指定(ODD)の最新ニュースまとめ|製薬プレスDB– category –

FDAの「希少疾病用医薬品指定(Orphan Drug Designation: ODD)」を受けた最新ニュースをまとめるカテゴリです。ODDは、米国で患者数20万人未満の希少疾患を対象に、開発中の治療薬やバイオ医薬品に付与される特別指定制度です。指定を受けた製品は、開発費用税控除、ユーザーフィー免除、7年間の市場独占権 など多くのインセンティブを享受できます。本カテゴリ では、ODD指定を獲得したパイプラインの最新動向を投資家向けに整理し、企業価値や株価への影響を早期に把握できるよう解説します。
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BPGbio、難治性の小児皮膚疾患「表皮水疱症」向け治療薬でFDA小児希少疾患指定を取得
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Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出:再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性
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モダリス、MDL-101がFDAから希少疾病用医薬品指定を取得
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【BridgeBio】Canavan病遺伝子治療BBP-812の第1/2相臨床試験で良好な結果を発表
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【Remedy】脳卒中治療薬CIRARA、米FDAがオーファンドラッグ指定
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【Papillon】PPL-001、フリードライヒ運動失調症で希少小児疾患指定とオーファンドラッグ指定を取得