希少疾病用医薬品指定(ODD)の最新ニュースまとめ|製薬プレスDB– category –

FDAの「希少疾病用医薬品指定(Orphan Drug Designation: ODD)」を受けた最新ニュースをまとめるカテゴリです。ODDは、米国で患者数20万人未満の希少疾患を対象に、開発中の治療薬やバイオ医薬品に付与される特別指定制度です。指定を受けた製品は、開発費用税控除、ユーザーフィー免除、7年間の市場独占権 など多くのインセンティブを享受できます。本カテゴリ では、ODD指定を獲得したパイプラインの最新動向を投資家向けに整理し、企業価値や株価への影響を早期に把握できるよう解説します。
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FDA、Mustang BioのMB-108を悪性神経膠腫治療用の希少疾病用医薬品指定
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バイエル傘下AskBioのAB-1003にFDA希少小児疾患・希少疾病用医薬品指定を付与|LGMD2I/R9治療の新たな可能性
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DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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Leads Biolabs社、LBL-034が多発性骨髄腫の適応でFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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遺伝子治療CAP-002、STXBP1脳症治療でFDAが希少疾病用医薬品指定
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【九州大学発FELIQS社】早産児網膜症予防に向けたFLQ-101、米FDAファストトラック指定を獲得