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希少疾病用医薬品指定
【PYC】RP11治療薬VP-001がFDAからオーファンドラッグ指定
2024年10月22日
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世界初のAptamer-Drug ConjugateがFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
2025年1月1日
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【九州大学発FELIQS社】早産児網膜症予防に向けたFLQ-101、米FDAファストトラック指定を獲得
2024年11月2日
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Hunter症候群治療薬Tividenofusp Alfa、米FDAからブレークスルーセラピー指定
2025年1月13日
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モダリス、MDL-101がFDAから希少疾病用医薬品指定を取得
2024年10月28日
2024年10月29日
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FDAがCtexliを承認、極めて稀な脂質蓄積症CTXの初の治療薬
2025年2月22日
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左心低形成症候群治療に新たな可能性:REVASCORがRMAT指定を取得
2024年12月6日
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2025年1月15日
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BPGbio、難治性の小児皮膚疾患「表皮水疱症」向け治療薬でFDA小児希少疾患指定を取得
2024年11月1日
2024年11月2日
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遺伝子治療CAP-002、STXBP1脳症治療でFDAが希少疾病用医薬品指定
2024年11月4日
2024年11月7日
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【加科思薬業】欧州で膵臓がん治療薬のオーファンドラッグ指定を取得
2024年10月22日
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Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出:再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性
2024年11月1日
2024年11月2日
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【Remedy】脳卒中治療薬CIRARA、米FDAがオーファンドラッグ指定
2024年10月23日
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