希少疾病用医薬品指定– category –
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遺伝子治療CAP-002、STXBP1脳症治療でFDAが希少疾病用医薬品指定
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【九州大学発FELIQS社】早産児網膜症予防に向けたFLQ-101、米FDAファストトラック指定を獲得
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BPGbio、難治性の小児皮膚疾患「表皮水疱症」向け治療薬でFDA小児希少疾患指定を取得
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Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出：再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性
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モダリス、MDL-101がFDAから希少疾病用医薬品指定を取得
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【BridgeBio】Canavan病遺伝子治療BBP-812の第1/2相臨床試験で良好な結果を発表
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【Remedy】脳卒中治療薬CIRARA、米FDAがオーファンドラッグ指定
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【Papillon】PPL-001、フリードライヒ運動失調症で希少小児疾患指定とオーファンドラッグ指定を取得
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【Papillon】PPL-002、ダノン病治療でFDAの希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得
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【加科思薬業】欧州で膵臓がん治療薬のオーファンドラッグ指定を取得
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【PYC】RP11治療薬VP-001がFDAからオーファンドラッグ指定
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