希少疾病用医薬品指定– category –
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FabhaltaがC3Gに対する初の治療薬として米国承認
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FDAがCtexliを承認、極めて稀な脂質蓄積症CTXの初の治療薬
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SPG601が脆弱X症候群治療薬としてFDAのFast Track指定を取得
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Hunter症候群治療薬Tividenofusp Alfa、米FDAからブレークスルーセラピー指定
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世界初のAptamer-Drug ConjugateがFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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左心低形成症候群治療に新たな可能性：REVASCORがRMAT指定を取得
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中国RactigenのRAG-21が「ALS」の適応でFDA希少疾病用医薬品指定を取得
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ExoPTENがEMAの希少疾患指定取得で脊髄損傷治療に前進
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FDA、Mustang BioのMB-108を悪性神経膠腫治療用の希少疾病用医薬品指定
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バイエル傘下AskBioのAB-1003にFDA希少小児疾患・希少疾病用医薬品指定を付与｜LGMD2I/R9治療の新たな可能性
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DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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Leads Biolabs社、LBL-034が多発性骨髄腫の適応でFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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