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経口PROTAC薬ARV-102、初の臨床試験で脳内効果と安全性を確認
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全身性エリテマトーデスに新たなCAR-T治療候補、「FT819」をRMAT指定
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CTX112がRMAT指定を取得、次世代CAR-T療法がもたらす新たな治療の可能性
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TNX-102 SL、米国15年ぶりの線維筋痛症治療薬としてTonixがFDAに新薬承認申請を提出
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Ultragenyx社のSetrusumab（UX143）、骨形成不全症における骨形成促進効果をASBMR 2024で発表
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アルナイラム、Vutrisiranの心アミロイドーシス治療に関する追加申請をFDAに提出
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【Lyell Immunopharma】LYL314、再発・難治性B細胞リンパ腫でRMAT指定を取得
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【アルナイラム】Nucresiran、第1相試験でATTR治療の新たな可能性
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アルツハイマー病にNK細胞治療、新たな光Troculeucel
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世界初のゲノム編集薬CASGEVY、鎌状赤血球症とβサラセミアで長期有効性を確認
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BridgeBio社のInfigratinib、軟骨無形成症治療薬として初のFDA画期的治療薬指定を取得
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NX-5948、FDAよりFast Track指定を取得－難治性Waldenstromマクログロブリン血症に期待