海外バイオベンチャー– category –
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アルナイラム、Vutrisiranの心アミロイドーシス治療に関する追加申請をFDAに提出
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Leads Biolabs、PD-L1/4-1BB二重特異性抗体「LBL-024」がNMPAブレークスルーセラピー指定を取得
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Ultragenyx社、骨形成不全症治療薬SetrusumabがFDAブレークスルーセラピー指定を取得
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UltragenyxのUX701、ウィルソン病治療に向けた臨床試験で有望な結果を示す
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Ultragenyx社のSetrusumab（UX143）、骨形成不全症における骨形成促進効果をASBMR 2024で発表
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Arrowhead社、肥満症治療薬ARO-INHBEの第1/2a相試験開始申請を実施
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BridgeBio社のInfigratinib、軟骨無形成症治療薬として初のFDA画期的治療薬指定を取得
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Poseida、再発性多発性骨髄腫治療薬P-BCMA-ALLO1がFDAからRMAT指定を取得
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Neuraptive社のNTX-001がFDAブレークスルーセラピー指定！末梢神経損傷の治療が加速
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BridgeBioが開発中の遺伝子治療薬BBP-812がFDAからRMAT指定を受領
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Plozasiran、家族性高カイロミクロン血症症候群の治療薬としてFDAの画期的治療薬指定を取得
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Savara、ERS 2024で自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）患者に対するMolgramostimの新データを発表
