海外バイオベンチャー– category –
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【Papillon】PPL-001、フリードライヒ運動失調症で希少小児疾患指定とオーファンドラッグ指定を取得
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【Papillon】PPL-002、ダノン病治療でFDAの希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得
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【Annexon】ANX007、乾性加齢黄斑変性症に伴う地図萎縮症治療薬として有効性と安全性を確認
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【PYC】RP11治療薬VP-001がFDAからオーファンドラッグ指定
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【Protara】、静脈内コリン塩化物がFDAのファストトラック指定を取得
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AvutometinibとDefactinib併用療法、再発卵巣がんで高奏効率
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【バイオマリン】VOXZOGO、軟骨無形成症の子供で骨成長とQOL改善を確認
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TNX-102 SL、米国15年ぶりの線維筋痛症治療薬としてTonixがFDAに新薬承認申請を提出
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【アルナイラム】Vutrisiran、ATTRアミロイドーシスの心筋症治療に向け欧州申請
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VYVGART、重症筋無力症とCIDPで有効性と安全性を示す結果
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BridgeBio、先天性副腎過形成（CAH）に対する遺伝子治療BBP-631の試験結果を発表
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BridgeBio社のAcoramidis、ATTR-CM治療で全死亡および心血管関連入院リスクを42％低減
