海外バイオベンチャー– category –
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Infigratinib、軟骨無形成症で身長改善効果を確認
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【アルナイラム】Nucresiran、第1相試験でATTR治療の新たな可能性
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Huahui Health、LibevitugがHDV治療薬としてブレークスルーセラピー指定受領
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Elraglusib、ユーイング肉腫治療でFDA希少小児疾患指定を取得
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ExoPTENがEMAの希少疾患指定取得で脊髄損傷治療に前進
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FDA、AADC欠損症向け初の脳内直接投与遺伝子治療を承認
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GTX-102、アンジェルマン症候群の認機能知改善に期待
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AUCATZYL、成人難治性B細胞性急性リンパ性白血病に対しFDA承認 – REMS不要の新療法
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FDA、Mustang BioのMB-108を悪性神経膠腫治療用の希少疾病用医薬品指定
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DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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Leads Biolabs社、LBL-034が多発性骨髄腫の適応でFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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Electra Therapeutics、新薬ELA026が二次性血球貪食性リンパ組織球症（sHLH）でFDA Fast Track指定を取得
