海外バイオベンチャー– category –
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GTX-102、アンジェルマン症候群の認機能知改善に期待
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AUCATZYL、成人難治性B細胞性急性リンパ性白血病に対しFDA承認 – REMS不要の新療法
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FDA、Mustang BioのMB-108を悪性神経膠腫治療用の希少疾病用医薬品指定
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DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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Leads Biolabs社、LBL-034が多発性骨髄腫の適応でFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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Electra Therapeutics、新薬ELA026が二次性血球貪食性リンパ組織球症（sHLH）でFDA Fast Track指定を取得
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遺伝子治療CAP-002、STXBP1脳症治療でFDAが希少疾病用医薬品指定
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KRAS変異型低悪性度漿液性卵巣がん向けに新薬候補の申請完了
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BPGbio、難治性の小児皮膚疾患「表皮水疱症」向け治療薬でFDA小児希少疾患指定を取得
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Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出：再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性
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【Prolong】急性脳梗塞治療薬PP-007、米FDAがファストトラック指定
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【Allogene】進行腎細胞がん治療の新薬ALLO-316、FDAからRMAT指定を取得
