海外バイオベンチャー– category –
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世界初のゲノム編集薬CASGEVY、鎌状赤血球症とβサラセミアで長期有効性を確認
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LimmaTech、黄色ブドウ球菌ワクチンでFDAのファストトラック指定を取得
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CTX112がRMAT指定を取得、次世代CAR-T療法がもたらす新たな治療の可能性
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Vir Biotechnology、慢性D型肝炎治療薬でFDAとEMAの特別指定を取得
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進行メラノーマ新治療薬IMM-1-104、FDAファストトラック指定を取得
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CRB-701、転移性子宮頸がんにFDAのファストトラック指定を取得
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CRISPR治療薬Nex-z、ATTRアミロイドーシスに革新。FDAがNexiguran Ziclumeran（Nex-z/NTLA-2001）をRMAT指定
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ATX101、全膝関節置換術後の疼痛管理でFDAブレークスルーセラピー指定
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Zorevunersen、ドラベ症候群治療でブレークスルーセラピー指定
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中国RactigenのRAG-21が「ALS」の適応でFDA希少疾病用医薬品指定を取得
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HHT治療薬VAD044、FDAのファストトラック指定を取得
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ALE.P02、FDAのファストトラック指定を取得－初のCLDN1ターゲットADC
