海外バイオベンチャー– category –
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CRISPR治療薬Nex-z、ATTRアミロイドーシスに革新。FDAがNexiguran Ziclumeran（Nex-z/NTLA-2001）をRMAT指定
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ATX101、全膝関節置換術後の疼痛管理でFDAブレークスルーセラピー指定
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Zorevunersen、ドラベ症候群治療でブレークスルーセラピー指定
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中国RactigenのRAG-21が「ALS」の適応でFDA希少疾病用医薬品指定を取得
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HHT治療薬VAD044、FDAのファストトラック指定を取得
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ALE.P02、FDAのファストトラック指定を取得－初のCLDN1ターゲットADC
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Infigratinib、軟骨無形成症で身長改善効果を確認
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【アルナイラム】Nucresiran、第1相試験でATTR治療の新たな可能性
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Huahui Health、LibevitugがHDV治療薬としてブレークスルーセラピー指定受領
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Elraglusib、ユーイング肉腫治療でFDA希少小児疾患指定を取得
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ExoPTENがEMAの希少疾患指定取得で脊髄損傷治療に前進
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FDA、AADC欠損症向け初の脳内直接投与遺伝子治療を承認
