海外バイオベンチャー– category –
-
ALE.P02、FDAのファストトラック指定を取得－初のCLDN1ターゲットADC
-
Infigratinib、軟骨無形成症で身長改善効果を確認
-
【アルナイラム】Nucresiran、第1相試験でATTR治療の新たな可能性
-
Huahui Health、LibevitugがHDV治療薬としてブレークスルーセラピー指定受領
-
Elraglusib、ユーイング肉腫治療でFDA希少小児疾患指定を取得
-
ExoPTENがEMAの希少疾患指定取得で脊髄損傷治療に前進
-
FDA、AADC欠損症向け初の脳内直接投与遺伝子治療を承認
-
GTX-102、アンジェルマン症候群の認機能知改善に期待
-
AUCATZYL、成人難治性B細胞性急性リンパ性白血病に対しFDA承認 – REMS不要の新療法
-
FDA、Mustang BioのMB-108を悪性神経膠腫治療用の希少疾病用医薬品指定
-
DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
-
Leads Biolabs社、LBL-034が多発性骨髄腫の適応でFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
