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Infigratinib、軟骨無形成症で身長改善効果を確認
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【BridgeBio】Canavan病遺伝子治療BBP-812の第1/2相臨床試験で良好な結果を発表
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BridgeBio、先天性副腎過形成(CAH)に対する遺伝子治療BBP-631の試験結果を発表
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BridgeBio社のAcoramidis、ATTR-CM治療で全死亡および心血管関連入院リスクを42%低減
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BridgeBio社のInfigratinib、軟骨無形成症治療薬として初のFDA画期的治療薬指定を取得
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BridgeBioが開発中の遺伝子治療薬BBP-812がFDAからRMAT指定を受領
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