【Papillon】PPL-002、ダノン病治療でFDAの希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得

2024年10月22日

Papillon Therapeutics社は、遺伝性疾患を対象とした遺伝子治療薬PPL-002が、米国食品医薬品局（FDA）からダノン病に対する希少小児疾患指定を受けたと発表しました。なおPPL-002は既にオーファンドラッグ指定も取得しています。

ダノン病とPPL-002の概要

ダノン病はLAMP2遺伝子の変異による希少な遺伝性疾患で、主に心筋や骨格筋に異常が現れ、心不全や重度の運動障害を引き起こします。

PPL-002は、遺伝子改変型のCD34+幹細胞を用いて、欠損しているLAMP-2タンパク質の機能を補うことを目指しており、複数の臓器に同時に作用することで、疾患の進行を遅らせる可能性があります。

PPL-002は、カリフォルニア再生医療研究所（CIRM）の支援を受けて開発されており、臨床試験はカリフォルニア大学サンディエゴ校のエリック・アドラー医師とステファニー・シェルキ博士が指導しています。前臨床試験では、疾患に特徴的な症状の改善が確認されており、現在さらなる臨床試験が進行中です。

Papillon Therapeuticsは、複数の遺伝性疾患に対応する遺伝子治療薬の開発を進めており、今回の指定により開発が一層加速する見込みです。