PYC Therapeuticsは、遺伝性の失明疾患「網膜色素変性症11型（RP11）」向けの治療薬候補「VP-001」が、米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ指定を取得したと発表しました。
今後、VP-001は税額控除や規制費用の免除、承認後7年間の市場独占権を得ることになります。
RP11はPRPF31遺伝子の変異が原因で発症する疾患で、約10万人に1人が罹患します。VP-001は、この遺伝子の正常なレベルまでの発現回復を目指すRNA治療薬で、患者由来の細胞を使った研究でも効果が確認されています。
現在、単回投与試験に加え、複数回投与試験が進行中で、2024年第4四半期に追加データの発表が予定されています。
PYCは、治療法が確立されていない遺伝性疾患向けのRNA治療薬を開発しており、今回のVP-001はRP11治療薬として初めて臨床試験段階に進んだ薬剤です。
参考情報
https://app.sharelinktechnologies.com/announcement/asx/de771839e990e044d64c099daf7f0ac2