BioMarinは、VOXZOGO（vosoritide）が軟骨無形成症の子供において、骨の成長と健康関連QOL（HRQoL）の改善を示すデータを発表しました。
5年間の治療で骨の長さが増加し、強度も維持されていました。また、運動能力や自己ケアの向上、社会的自信の増加も報告されています。
さらに、低軟骨形成症やヌーナン症候群など他の骨系統疾患でも成長促進効果が確認され、安全性も維持されています。VOXZOGOは、CNPアナログとして骨成長を促進し、今後も治療選択肢の拡大が期待されています。
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