米国食品医薬品局（FDA）は、12歳以上の血友病AまたはBの患者向けに、HYMPAVZI™（marstacimab-hncq）を承認しました。
本薬は、初の血友病A&Bに対する週1回の皮下注射による治療薬で、血液凝固過程のタンパク質「組織因子経路阻害因子（TFPI）」を抑制し、血液凝固を促進します。これにより出血の予防が期待されます。
目次
臨床試験結果
HYMPAVZIの承認は、血友病AまたはBの患者116名を対象とした臨床試験に基づいています。
試験では、オンデマンド治療群で年間出血率（ABR）が38から3.2へ、定期的予防療法群で7.85から5.08へと改善しました。
安全性と副作用
HYMPAVZIの主な副作用は、注射部位反応、頭痛、かゆみが報告されています。また、血栓症や過敏症、胎児へのリスクについても警告がされています。
この承認により、血友病患者に新たな治療選択肢が提供され、従来の治療に比べて治療負担が軽減されることが期待されます。
参考情報
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FDA Approves New Treatment for Hemophilia A or B
The FDA approved a new drug for routine prophylaxis to prevent or reduce bleeding episodes in certain patients with hemophilia A or B, both without inhibitors.
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