Mirum Pharmaceuticalsは、米国FDAよりVolixibatが原発性胆汁性胆管炎（PBC）に伴う胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬としてブレイクスルーセラピー指定を受けたと発表しました。この指定は、第2相VANTAGE試験の中間解析で、プラセボと比較して掻痒症が有意に改善されたことに基づきます。
Volixibatは、胆汁酸の再吸収を抑制する経口治療薬で、胆汁酸を減少させることで掻痒症を緩和します。試験では、掻痒症の改善に加え、血清胆汁酸の減少や疲労感の軽減も確認され、副作用として軽度から中等度の下痢が報告されました。
今回の指定により、Volixibatは開発と審査の加速が期待され、PBC患者に対して早期の治療提供が見込まれます。