Ultragenyx社は、UX701遺伝子治療を用いたウィルソン病治療の第1/2/3相Cyprus2+試験の結果を発表しました。
第1ステージでは、銅代謝の改善と複数の患者における標準治療からの離脱が確認されました。3つの投与量群すべてで効果が見られ、15人中6人の患者がキレート剤や亜鉛療法を完全に中止し、さらに1人が治療中止を開始しました。
目次
試験結果の概要
- 銅代謝の改善: 治療を中止した患者では、非セルロプラスミン結合銅（NCC）が正常値に安定。
- ATP7B機能の向上: 一部の患者でセルロプラスミン-銅活性の増加を確認。
- 安全性: UX701は良好な忍容性を示し、重大な免疫関連の副作用は確認されませんでした。
Ultragenyx社は、UX701の効果をさらに高めるために、適度に投与量を増加させた第1ステージの追加コホートを計画しており、より多くの患者が標準治療から離脱できることを目指しています。
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note（ノート）
UX701(Ultragenyx)｜Chiku-note.
今回はUltragenyx社が開発するウィルソン病に対する遺伝子治療薬「UX701」を掘っていきます！ 本薬は臨床試験「Cyprus2+」のステージ1結果を発表し、治療薬としての有望な…