米バイオ医薬品企業BridgeBio Pharmaは、軟骨無形成症の子供向け治療薬として開発中のInfigratinibが、FDAから画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）を受けたと発表しました👏ちなみに軟骨無形成症における治療薬として初めての指定です。
この指定は、臨床試験「PROPEL 2」の有望なデータに基づいています。
今後発売されればInfigratinibは、軟骨無形成症の治療薬として経口投与可能な初の治療法になる可能性があります。
BridgeBio社の規制担当責任者であるアドラ・ヌド氏は、「今回の指定により、承認プロセスが加速され、治療薬をより早く家族に届けることが可能となる」と述べています。
目次
臨床試験の結果
今回の指定は、第2相臨床試験「PROPEL 2」のデータに基づいています。以下が主な試験結果です。
- 年間身長増加率（AHV）の改善
- 12ヶ月時点：+2.51cm/年（p=0.0015）
- 18ヶ月時点：+2.50cm/年（p=0.0015）
- 体のバランスの改善
- 18ヶ月時点：統計的有意な改善（p=0.001）
今後の展望
Infigratinibは、既にオーファンドラッグ指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定も受けており、今後の開発が加速される見込みです。現在進行中の第3相臨床試験「PROPEL 3」では、2024年末までに登録が完了する予定です。
ちなみに日本では協和キリンがライセンス契約をしています！