Plozasiran、家族性高カイロミクロン血症症候群の治療薬としてFDAの画期的治療薬指定を取得

Arrowhead Pharmaceuticalsは、家族性高カイロミクロン血症症候群（FCS）の治療に向けた新薬「Plozasiran」が、FDAから画期的治療薬指定を受けたと発表しました。

FCSは、極めて高い中性脂肪レベルが原因で急性膵炎を引き起こす危険性がある希少な遺伝性疾患です。

これまで承認された治療薬がなかったため、今回の指定により、治療の選択肢が大きく広がる可能性があります。

第3相PALISADE試験では、Plozasiranの効果と安全性が確認されました。この試験では、Plozasiranを投与された患者の中性脂肪値が大幅に低下し、急性膵炎のリスクも大きく減少しました。

試験結果のデータ

• 中性脂肪（TG）値の減少率: 80%減少
• 急性膵炎のリスク減少率: 83%減少

Plozasiranは、アポリポプロテインC-III（APOC3）の産生を抑制し、中性脂肪の代謝を改善します。

Arrowhead社は2024年末までに新薬申請を行い、さらに多くの国で承認取得を目指す予定です。

参考資料

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Arrowhead Pharmaceuticals Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Plozasiran - Arrowhead P... PALISADE Phase 3 results demonstrate plozasiran reduced triglycerides by 80% from baseline and reduced the risk of developing acute pancreatitis by 83% in patie...