目次
ポイント
- BEAM-101が米FDAよりRMAT指定を獲得、承認審査を加速へ
- 胎児型ヘモグロビン（HbF）を増やし鎌状赤血球症の症状を改善・試験でHbF上昇
- HbS減少、移植後の血管閉塞発作は報告なし
詳細
Beam TherapeuticsのBEAM-101が、米FDAから再生医療先端治療（RMAT）指定を受けました。
今年6月のオーファンドラッグ指定に続くもので、規制当局との協議を加速させ、承認申請に向けた道筋が広がります。
BEAM-101は、患者自身の造血幹細胞を遺伝子編集し、胎児型ヘモグロビン（HbF）を増やすことで、赤血球の鎌状化を防ぐ一回投与型の細胞治療です。
編集はHbFの抑制因子BCL11Aの結合を妨げる仕組みで、自然にHbFが高く残る体質を再現します。
BEACON試験（第1/2相）データ（EHA2025発表）
- 対象患者17人でHbFの持続的上昇とHbSの減少を確認・好中球・血小板の回復も迅速
- 溶血や酸素運搬の指標が正常化または改善
- 移植後にVOC（血管閉塞発作）の発生なし
- 患者は中央値1回の動員サイクルで造血幹細胞を確保
- 製造工程は高収率かつ安定した品質を維持
現在までに30人以上が投与を受けており、2025年末にはさらに詳細なデータが発表予定です。
鎌状赤血球症は世界で約800万人が罹患し、激しい痛みや臓器障害を引き起こす深刻な病気ですが、BEAM-101は根本的な治療につながる可能性が期待されています。