Fate Therapeuticsが開発中のCAR-T細胞治療「FT819」が、米FDAからRMAT（再生医療先進治療）指定を受けました。
対象は中等度から重度の全身性エリテマトーデス（SLE）患者で、ループス腎炎にも効果が期待されます。
FT819は、iPS細胞から作られた「オフ・ザ・シェルフ型CAR-T療法」で、患者自身の細胞を使わず製造できる点が特徴。今回の指定は、進行中の第1相試験における初期の安全性・効果データに基づいています。
目次
開発のポイント
- フルダラビンを含まない前処置（ベンダムスチン単独またはシクロホスファミド単独）
- 3億6000万細胞の用量で10名までの拡大試験を実施中
- 9億細胞での用量漸増も評価中
- カリフォルニア再生医療機構（CIRM）から790万ドルの助成金を取得
RMAT指定により、FDAとの連携が強化され、加速承認や優先審査などの支援も視野に。今後2025年内に追加データの学会発表も予定されています。
CAR-Tの免疫領域ターゲット増えてきましたねぇ！イムノ系の製薬リーマンはワクワクしているのでは？