AlnylamのRNA干渉（RNAi）治療薬AMVUTTRA（vutrisiran）が、心アミロイドーシス（ATTR-CM）による心筋症の治療薬として米FDAに承認されました。
この承認により、AMVUTTRAは「神経障害」と「心筋症」の両方に対する初の承認薬となりました。
目次
AMVUTTRAの特徴
- 年4回の皮下注射で投与
- TTRタンパク質を速やかに減らし、原因に直接アプローチ
- 心臓へのアミロイド沈着を抑制し、進行を防ぐ
HELIOS-B試験の主な結果
- 全死亡および心血管イベント再発リスクを28%減少（36ヵ月時点）
- 単剤群では死亡リスク35%減少（42ヵ月時点）
- 心機能・生活の質も維持または改善
- バイオマーカー（NT-proBNP、トロポニンI）も早期に改善
- 新たな安全性上の懸念はなし
AMVUTTRAは、今後日本や欧州でも申請が進んでおり、心アミロイドーシス患者にとって大きな希望となりそうです。