FDA、次世代型KRAS G12C阻害薬「D3S-001」をブレークスルーセラピーとオーファンドラッグに指定

ポイント

• FDAがD3S-001を「画期的治療薬（Breakthrough Therapy）」に指定
  　対象：KRAS G12C変異の進行・転移性NSCLC（既治療歴あり、KRAS G12C阻害薬未使用）
• 同薬を「希少疾病用医薬品（Orphan Drug）」に指定
  　対象：KRAS G12C変異の進行・転移性大腸がん（CRC）
• 根拠：進行固形がん対象の第1/2相試験（NCT05410145）
  　有効性シグナルと良好な安全性を確認

詳細

上海のバイオ企業D3 Bioは、次世代型KRAS G12C阻害薬「D3S-001」が米FDAから2つの指定を受けたと発表しました。

D3S-001は、変異KRASタンパクの「オン・オフ切替」を封じるように、KRAS G12Cに迅速かつ強固に結合することでがんの増殖シグナルを遮断します。脳への浸透性も期待され、肺がんや大腸がんなど複数のKRAS G12C変異がんを対象に国際臨床試験が進んでいます。

今回の指定により、審査の加速や開発支援が受けられ、患者への早期アクセスが期待されます。

参考情報

PR Newswire（上海発）2025年8月28日
「D3 Bio, Inc. Announces FDA Breakthrough Therapy Designation and Orphan Drug Designation for D3S-001 for the Treatment of Patients with KRAS G12C-Mutated Cancers」