目次
ポイント
- Rusfertideが真性多血症（PV）の赤血球増多に対しFDAからBreakthrough Therapy指定
- 既にOrphan Drug、Fast Track指定済みで、開発優遇措置が拡大
- 第3相VERIFY試験32週データで主要評価項目を達成
- 年内に米国で新薬申請予定
詳細
Protagonist Therapeuticsは、Rusfertideが真性多血症（PV）の治療薬としてFDAから「Breakthrough Therapy Designation」を取得したと発表しました。
PVは赤血球が過剰に増える病気で、血液が濃くなり血栓や心筋梗塞などのリスクを高めます。標準治療では瀉血（血を抜く治療）や薬剤が使われますが、十分に効果が得られない患者も少なくありません。
Rusfertideは、体内の鉄調整ホルモン「ヘプシジン」を模倣するペプチド薬です。鉄の利用を抑えることで赤血球の過剰な産生を防ぎ、血液を安定させる仕組みを持ちます。
VERIFY試験結果（32週時点）
- 血液濃度（ヘマトクリット）の安定維持・瀉血の必要性が大幅に減少
- 疲労感など生活の質を改善今回の指定により、Rusfertideは優先審査など開発
- 審査上の支援を受けることが可能になります。年内に米国で新薬申請が予定されており、承認されれば瀉血に依存する患者に新しい選択肢が広がる見込みです。
米国外では武田薬品工業がグローバル展開する予定です。
note（ノート）
Rusfertide（Protagonist Therapeutics&武田薬品工業）｜Chiku-note.
武田薬品工業とProtagonist Therapeutics社は、希少血液疾患の治療薬候補rusfertideの開発・商業化に関する全世界ライセンスおよび提携契約を締結👏 Rusfertideは、真性多…