目次
ポイント
- FDAがAtumelnantにオーファンドラッグ指定
- 世界初のACTH受容体拮抗薬（小分子、経口）
- フェーズ2試験でアンドロステンジオン80%減少など有効性を確認
- フェーズ3（成人）とフェーズ2/3（小児）を2025年後半に開始予定
詳細
米Crinetics社は、先天性副腎過形成（CAH）治療候補薬Atumelnantが、FDAから希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けたと発表しました。
CAHは遺伝子変異により副腎でコルチゾールが作れず、ACTHが過剰に分泌されることで男性ホルモン（アンドロゲン）が過剰に生成される病気です。これにより不妊、多毛、ニキビ、腫瘍などが引き起こされます。従来は副腎皮質ステロイドを高用量で補充しますが、副作用として糖尿病や骨粗鬆症などが問題となっていました。
Atumelnantは副腎のACTH受容体（MC2R）を直接ブロックする経口薬で、ホルモンの異常分泌を抑える新しい仕組みを持っています。フェーズ2試験ではアンドロステンジオンが最大80%減少、月経再開や副腎縮小など臨床症状の改善も確認されました。
今回の指定により、FDA手数料の免除や7年間の販売独占権などの優遇措置が適用されます。今後は成人対象のフェーズ3試験と小児対象のフェーズ2/3試験が開始される予定です。
この薬が承認されれば、これまで高用量ステロイドに頼らざるを得なかったCAH治療に大きな変化をもたらす可能性があります。