ArvinasとPfizerは、経口PROTAC型エストロゲン受容体分解薬Vepdegestrantについて、FDAが新薬承認申請（NDA）を受理したと発表しました。
対象はホルモン受容体陽性（ER+）、HER2陰性でESR1遺伝子変異を有する進行・転移性乳がん患者のうち、内分泌療法後に病状が進行した例です。審査期限は2026年6月5日。
承認申請の根拠となったのは、第3相VERITAC-2試験で、既存薬フルベストラントと比べて無増悪生存期間（PFS）が統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示しました。
Vepdegestrantは世界初、乳がんで有効性を示したPROTAC医薬で、変異したエストロゲン受容体そのものを細胞内で分解し、がん細胞の増殖シグナルを断ちます。
目次
試験概要（VERITAC-2）
- 対象：ER+/HER2-進行・転移乳がん患者（CDK4/6阻害薬＋内分泌療法後）
- 登録数：624例（うちESR1変異陽性270例）
- 投与方法：Vepdegestrant（経口・連日）vs フルベストラント（筋注）
- 主要評価項目：ESR1変異群および全体集団でのPFS
今回の発表は、特に治療選択肢が限られるESR1変異陽性患者にとって、新たな選択肢となる可能性があります。