難治性の小児脳腫瘍「びまん性橋神経膠腫（DIPG）」に対して、BrainChild BioのB7-H3標的CAR-T療法「BCB-276」がFDAからブレークスルーセラピー指定を取得しました。
目次
第1相BrainChild-03試験（Nature Medicine掲載）
- 対象：DIPG患児21人に脳脊髄液内反復投与
- 投与最大量：1回あたり最大1億個
主な結果（全21例）
- 初回投与からの生存期間中央値：10.7ヵ月（95%CI: 6.1–16.1）
- 診断からの生存期間中央値：19.8ヵ月（95%CI: 13.2–29.5）
- 最長生存：52.5ヵ月（3名が生存中）
- 有害事象：頭痛（81%）、倦怠感（62%）、発熱（57%）、重篤例は1件（脳出血）
免疫応答マーカー（IFNγ、CXCL10など）の上昇も確認され、治療効果の可能性を示唆。
第2相試験は2025年末に開始予定です。希望の光とホントになってほしい！
参考情報
- Intracerebroventricular B7-H3-targeting CAR T cells for diffuse intrinsic pontine glioma: a phase 1 trial
- FDA grants Breakthrough Therapy Designation for BrainChild Bio’s B7-H3 CAR T-cell therapy for incurable pediatric brain tumors