重度1型糖尿病に挑む細胞治療Zimislecelが第3相へ

Vertex社の開発中の細胞治療薬Zimislecel（旧称VX-880）が、重度の低血糖発作と低血糖自覚障害を抱える1型糖尿病（T1D）患者を対象とした第1/2/3相試験の最終段階、第3相に進んでいます。

この治療は、インスリンを産生できるように幹細胞から分化させた膵島細胞を用い、免疫抑制薬を併用する点が特徴です。現在のところ、2025年前半に登録と投与が完了予定で、2026年の各国への申請に向けて順調に進んでいます。

規制当局からの評価も高く、

• 米国FDAから「再生医療高度治療（RMAT）指定」および「ファストトラック指定」
• 欧州EMAから「PRIME指定」
• 英国MHRAから「イノベーションパスポート」

と、迅速な承認に向けた支援を複数取得済みです。

Vertex社は商業化に向けた製造体制も強化中。承認されれば、米欧の約6万人の重度T1D患者がこの新治療の恩恵を受ける可能性があります。

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参考情報

Vertex Announces Program Updates for Type 1 Diabetes Portfolio