米FDAは、希少な腎疾患「補体3型糸球体腎症（C3G）」の成人患者に対する初の治療薬として、Fabhalta（一般名：iptacopan）を承認しました。Fabhaltaは1日2回の経口カプセルで、尿中のたんぱく（蛋白尿）を減らす効果があります。
C3Gは、血液をろ過する腎臓の糸球体に炎症や損傷を引き起こす難病で、発症から10年以内に約半数の患者が腎不全に進行します。
目次
Fabhaltaの特徴と試験結果
- 試験参加者：C3Gと診断された成人74名
- 治療内容：Fabhalta群とプラセボ群に分かれ、6ヵ月間投与後、全員にFabhaltaを追加で6ヵ月投与
- 主要評価項目：24時間尿蛋白/クレアチニン比（UPCR）の変化率
- 結果： - 6ヵ月時点でFabhalta群はプラセボ群と比べて35%の尿蛋白減少- 初期からFabhaltaを投与された群では、その効果が12ヵ月まで持続- プラセボから切り替えた群でも同様の効果が確認
安全性と注意点
- 重篤な細菌感染のリスクがあり、治療前にワクチン接種が推奨されます
- コレステロール値の上昇が見られるため、定期的な血液検査が必要
- 主な副作用は風邪様症状やウイルス感染（いずれも10%以上）
Fabhaltaは、C3G治療における、優先審査・画期的治療薬・希少疾病用医薬品の指定を受けています。