Denali Therapeuticsは、Hunter症候群（MPS II）治療薬であるTividenofusp Alfa（DNL310）がFDAよりブレークスルーセラピー指定を受けたと発表しました。
同薬は既に、ファストトラック、希少疾病用医薬品、および小児希少疾病指定を取得しています。2025年初頭には、加速承認を目指した生物製剤承認申請（BLA）の提出を計画しています。
目次
試験データと薬剤概要
- 開発中のEnzyme TransportVehicle™プログラム：酵素を脳と全身に届ける革新的な技術
- フェーズ1/2試験の結果：エビデンスに基づく代替指標で良好な効果を確認、臨床的改善の早期兆候も観察
- 現行治療の課題：既存の酵素補充療法は血液脳関門を通過せず、認知・行動面の症状改善が困難
Denali社は引き続きFDAと連携し、Hunter症候群患者への早期提供を目指すとのこと。
作用機序はコチラをご覧ください。↓
note（ノート）
Tividenofusp Alfa｜Chiku-note.
今回は、ハンター症候群という希少疾患を対象としブレークスルーセラピー指定を得た Tividenofusp alfa について掘っていきます！ちなみにポイントを押さえれば理解しやす…