CTX112がRMAT指定を取得、次世代CAR-T療法がもたらす新たな治療の可能性

CRISPR Therapeuticsの次世代型同種CAR-T療法「CTX112」が、FDAより再生医療先進療法（RMAT）指定を取得しました。

本指定は、難治性のCD19陽性B細胞腫瘍（濾胞性リンパ腫や辺縁帯リンパ腫）に対する治療として、大きな期待を反映しています。

RMAT指定とは？

RMAT指定は、再生医療を対象とした新薬開発を迅速化するための特別プログラムです。この指定を受けた治療法は、次のような恩恵を受けられます。

• 迅速なFDAとの協議: 試験デザインや承認要件に関する詳細なガイダンス。
• 優先審査の可能性: 承認申請プロセスを加速。
• アンメットニーズの解決: 現行治療法が限界を抱える患者に対する治療提供。

CTX112の特徴と試験結果

• 「オフ・ザ・シェルフ型」療法: 患者自身の細胞を使用せず、即時治療が可能。

初期試験結果:

• 客観的反応率（ORR）67%、完全反応率（CRR）50%。
• 軽度の副作用（CRSやICANS）に限定。
• 長期効果: 6ヵ月以上の反応継続例が多数。

CTX112がもたらす可能性

CTX112は、製造や提供の迅速性が課題である自家細胞型CAR-T療法に対し、大量製造が可能な「オフ・ザ・シェルフ型」として新たな解決策を提案します。また、今回のRMAT指定により、治療法として市場投入されるまでの期間が大幅に短縮される可能性があります。

今後の展望

CRISPR Therapeuticsは、2025年半ばにより詳細な臨床データを公開予定です。また、B細胞腫瘍以外にも自己免疫疾患などへの適応拡大も視野に入れており、今後の展開に注目が集まります。

遂にCRISPRセラピューティクスの次製品がきたか…という印象です！期待したい！

参考情報

CRISPR Therapeutics Presents Data at the 2024 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting.