Stoke Therapeuticsが開発する新薬「Zorevunersen」が、重度の遺伝性てんかん「ドラベ症候群」の治療薬として、FDAからブレークスルーセラピー指定を受けました。従来の治療法では困難だった症状の根本改善が期待されています。
目次
作用機序
Zorevunersenは、SCN1A遺伝子の正常なコピーを活用し、NaV1.1タンパク質の発現を回復させます。このプロセスにより、神経細胞の異常を抑え、発作の頻度を減少させるだけでなく、認知や行動面の改善にも効果を示します。本薬は、ドラベ症候群の根本原因に直接作用する初の治療薬となる可能性があります。
臨床試験の成果
- 発作頻度の持続的減少: 現在の抗てんかん薬に追加して使用。
- 認知・行動の改善: 長期的な効果を確認。
- 安全性: 総投与600回以上、3年以上の治療を受けた患者も含む試験で良好な結果。
今後の展望
Stoke Therapeuticsは、グローバル第3相試験を年内に発表予定です。この試験は、Zorevunersenが疾患の根本原因を治療できるかどうかをさらに評価するための重要なステップとなります。