Intellia TherapeuticsのCRISPR技術を用いた治療薬「Nex-z」が、遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）の治療でFDAのRMAT指定を取得。治療薬の早期承認と実用化が期待されています。
目次
Nex-zの特長
- 対象疾患：遺伝性ATTRアミロイドーシス（ATTRv-PN）
- 作用機序：CRISPR技術でTTR遺伝子を一度の治療で不活性化し、TTRタンパク質生成を抑制
- 試験結果：第1相試験で持続的なTTR減少を確認
ATTRアミロイドーシスとは
- 疾患概要：TTRタンパク質が異常蓄積し、神経や心臓に障害を与える進行性疾患
- 患者数：遺伝性5万人、野生型20～50万人
- 課題：現行薬は進行抑制が主で、根治療法は未開発
Nex-zのRMAT指定により、治療の新しい選択肢としての可能性がさらに高まりました。今後の開発に注目が集まっています。