スイス・バーゼルに本拠を置くVaderis Therapeuticsは、遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）治療薬として開発中の「VAD044」が、米国食品医薬品局（FDA）よりファストトラック指定を受けたと発表しました。
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HHTとVAD044について
HHTは、世界で2番目に多い遺伝性出血疾患で、重度の症状や寿命短縮、生活の質の低下をもたらします。しかし、現在までに承認された治療法は存在しません。
VAD044は、HHT専用に設計された初の経口型アロステリックAKT阻害剤で、1日1回の服用で効果が期待されています。
試験結果と今後の展望
VAD044の12週間の二重盲検試験では有望な結果が得られ、6か月にわたる治療でも患者の改善が確認されています。今後は主要な健康当局と連携し、開発の最終段階に進む予定です。