Alnylam社は、RNA干渉治療薬「Nucresiran（ALN-TTRsc04）」の第1相試験で、トランスサイレチン（TTR）タンパクの持続的な減少と安全性を確認しました。
ATTRアミロイドーシス治療の新たな選択肢として将来に注目ですね。
目次
試験結果の概要
TTR濃度の持続的な減少
- 300mg投与：Day15で90.3%、Day29で96.5%、Day180で92.6%、Day360で71.12%減少。
- 600mg投与：Day29で97.8%、Day180で96.0%（Day360は未発表）。
- 900mg投与：Day29で96.7%、Day180で94.2%（Day360は未発表）。
安全性
副作用は軽度で、注射部位反応や重大な肝臓関連の有害事象はなし。
特長と今後の展望
- 半年～1年に1回の投与でTTR濃度を大幅に低下させる効果を確認。
- ATTR治療における新たなパラダイムとして、患者負担の軽減が期待。
- 第3相試験計画は2025年第1四半期に発表予定。
Nucresiranは、ATTRアミロイドーシス患者にとって、負担を減らしつつ効果を持続する治療法として注目できそうです。今後の進展に期待したいですね。