BridgeBio Pharmaは、軟骨無形成症を対象とした新薬候補「Infigratinib」の第2相試験（PROPEL 2）の結果を発表しました。
18ヵ月間の治療で身長増加と体型改善が確認されました。
目次
試験結果概要
- 身長増加（AHV）：+2.50cm/年（P=0.001）
- 体型改善（上下体比）：-0.12（P=0.001）
- 安全性：深刻な有害事象なし、骨密度や骨年齢への悪影響なし
Infigratinibの特徴
- FGFR3シグナルを抑制し、成長障害の根本原因に作用
- 米FDAからブレークスルーセラピー指定、希少疾病用医薬品指定などを取得
今後の展望
現在、第3相試験（PROPEL 3）が進行中で、2024年末までに登録完了予定です。Infigratinibは、成長改善だけでなく、患者の生活の質向上も期待されています。
軟骨無形成症とは
最も一般的な低身長症で、成長障害や健康リスク（睡眠時無呼吸、中耳炎など）を引き起こします。患者数は米国とEUで約5.5万人とされています。
Infigratinibは、安全かつ効果的な治療として注目されており、さらなる臨床データの蓄積が期待されています。