Actuate Therapeuticsは、新規薬剤Elraglusib（GSK-3β阻害剤）がユーイング肉腫（Ewing Sarcoma）の治療においてFDAの希少小児疾患指定を取得したと発表しました。
目次
ユーイング肉腫とElraglusibの概要
- ユーイング肉腫は骨に発生する高転移性の悪性腫瘍で、特に15歳前後の子どもに多発。
- Elraglusibは、がん細胞の成長や薬剤耐性に関わるGSK-3βを阻害し、腫瘍免疫を改善する作用が期待されています。
- 進行中の第1/2相試験（Actuate-1902）では、治療抵抗性患者で腫瘍縮小効果と2例の完全奏効（CR）を確認。
試験の現状と今後
- 第1/2相試験では、Elraglusibとトポテカン/シクロホスファミド併用療法を評価中。
- 主要な試験データは2025年後半に発表予定。