Amgen社は2024年米国リウマチ学会（ACR）で、稀少疾患治療薬UPLIZNA（inebilizumab）とKRYSTEXXA（pegloticase）の最新研究結果を発表しました。
目次
UPLIZNAのMITIGATE試験
- 試験デザイン
- 対象：IgG4関連疾患（IgG4-RD）の患者を対象とした初の無作為化二重盲検プラセボ対照試験
- 方法：複数施設で実施された本試験では、患者をUPLIZNA群とプラセボ群に無作為に割り付け
- 主要評価項目：52週の観察期間中におけるIgG4-RDの再発リスクを比較
- 投与方法：UPLIZNAは初回2回の投与後、以降6カ月ごとに1回の投与
- 対象細胞：UPLIZNAは、疾患活動性に関与するCD19+ B細胞（自己抗体を産生する細胞）を標的とし、速やかで持続的なB細胞の枯渇を誘導
主な結果
- 再発リスク：UPLIZNA群では再発リスクが87%減少（ハザード比0.13、p<0.001）
- 年間再発率：UPLIZNA群で0.10、プラセボ群で0.71（p<0.001）
- 完全寛解：52週時点でUPLIZNA群の57.4%が再発なく治療不要の寛解を達成（プラセボ群22.4%、p<0.001）
- ステロイド不要：UPLIZNA群の89.7%がグルココルチコイド不要で疾患コントロールが可能
この結果により、UPLIZNAがIgG4関連疾患において、再発リスクの抑制と寛解達成に有効であることが示されました。FDAからもブレークスルー治療薬に指定されており、今後の承認手続きに期待が寄せられます。
KRYSTEXXAのAGILE試験
- 試験デザイン
- 目的：KRYSTEXXAを60分の短時間で点滴した場合の安全性・有効性を評価
- 対象：既存の治療に反応しない慢性痛風（uncontrolled gout）患者
- 投与法：KRYSTEXXAをメトトレキサート15mgとの併用で60分間に短縮して点滴
- 評価項目：尿酸値の低下と、治療反応（6カ月間にわたる尿酸値＜6mg/dLの維持率）および安全性
主な結果
- 反応率：67.2%が6カ月間の治療反応を維持
- 安全性：6.0%が投与反応を示し、アナフィラキシーは1.7%
UPLIZNAとKRYSTEXXAは、IgG4関連疾患および慢性痛風に対する新たな治療オプションとして、今後に注目ですね！