Ultragenyx社は、アンジェルマン症候群治療薬GTX-102に関する第1/2相試験のデータを発表しました。GTX-102は、認知機能向上を目標とした抗アンチセンスオリゴヌクレオチドで、年内に第3相「Aspire」試験の参加者登録が開始される予定です。
試験結果の要点は以下の通りです
- 認知機能の改善: Bayley-4認知スコアで平均+10.9の向上を記録
- 多領域効果（MDRI）: 80%の患者で複数領域の改善（28人中22人）
また、安全性も良好で、副作用リスクは低いと評価されています。GTX-102はUBE3A遺伝子の再活性化を促し、今後の治療選択肢として期待が高まっています。
参考情報
Ultragenyx Presents Positive Update on GTX-102 Angelman Syndrome Program at FAST’s 17th Annual Global Science Summit November 09, 2024 :Accessed November 15,2024