Autolus Therapeuticsは、obecabtagene autoleucel（商品名AUCATZYL）がFDAより成人の再発または難治性B細胞性急性リンパ性白血病（r/r B-ALL）治療として承認されたことを発表しました。
AUCATZYLはFDAで初めてREMS（リスク評価緩和戦略）を必要としないCAR-T療法です。
目次
REMSとは？
REMSは、薬剤の安全な使用を保証するためのFDAが求めるプログラムです。
特定の薬剤が重篤なリスクを伴う場合、そのリスクを管理し患者の安全を守るために実施されます。
REMSには、医療提供者向けの教育や薬剤の使用条件、モニタリングの要件などが含まれます。
AUCATZYLはREMSが不要なため、医療現場での導入や患者への提供が比較的容易になります。
FELIX試験で示された優れた有効性と管理可能な安全性により、成人のr/r B-ALL患者に新たな治療選択肢として期待されます。
試験結果概要
- 完全寛解率（OCR1）：63%（CRが51%、CRiが12%）
- 3ヵ月以内のCR率：42%
- CRの中央値：14.1ヵ月
安全性情報
- CRS（サイトカイン放出症候群）：75%（Grade 3は3%、Grade 4/5なし）
- ICANS（免疫効果細胞関連神経毒性症候群）：24%（Grade ≥3は7%）
参考情報
- Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL):Autolus Therapeutics November 8, 2024,Accessed November 9,2024
- FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia:FDA November 8, 2024,Accessed November 9, 2024