Cumberland Pharmaceuticalsは、Duchenne型筋ジストロフィー（DMD）関連の心筋症治療薬Ifetrobanが、米国FDAから希少疾患指定と希少小児疾患指定を取得したことを発表しました。
同社は現在、FIGHT DMD™試験と呼ばれる多施設共同二重盲検プラセボ対照の第II相試験を実施中で、安全性、薬物動態、および有効性を評価しています。試験結果は年内に公表予定です。
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Ifetrobanの作用機序
Ifetrobanは、高選択性トロンボキサン-プロスタノイド受容体（TPr）拮抗薬です。心筋細胞、血小板、血管平滑筋など多様な細胞に高い親和性を示し、拮抗的に働くことで心筋の線維化を抑制し、心機能不全を防ぐとされています。
前臨床試験では、DMDや肢帯型筋ジストロフィーのモデルで心臓保護効果が確認されています。
この治療薬は、DMD患者の主要死因である心筋症に対する新たな治療選択肢となる可能性を秘めています。