株式会社モダリスは、先天性筋ジストロフィー1a型（LAMA2-CMD）を対象とした治療薬MDL-101が、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation: ODD）を受けたと発表しました。
LAMA2-CMDはLAMA2タンパク質の欠損が原因で、現在根本的な治療法がありません。一般的な遺伝子治療は困難とされますが、MDL-101はモダリス独自のCRISPR-GNDM®技術を使用し、姉妹遺伝子LAMA1の発現を誘導することでLAMA2の機能を補完する仕組みを持ち、画期的な治療効果が期待されています。
ODD取得により、米国内での新薬開発支援策の活用が可能となり、承認後には7年間の独占販売権も付与されます。モダリスは今後も難病患者の治療に貢献する医薬品の早期実用化を目指して取り組んでいく方針です。
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