Protara Therapeuticsは、パレンタルサポート（経口や経腸からの栄養摂取が不可能な患者に対し、静脈を通じて栄養を補給する医療）を受ける患者向けの静脈内コリン塩化物（IV Choline Chloride）が、米国食品医薬品局（FDA）のファストトラック指定を受けたと発表しました。PS依存患者のコリン欠乏による肝障害や神経障害を防ぐ初の治療薬となる可能性があります。
PS患者の約80%がコリン不足に苦しんでおり、深刻な肝機能障害を引き起こすことが確認されています。現在、コリンを補充するPS用製剤は承認されておらず、IV Choline Chlorideはその先駆けとなることが期待されています。
Protaraは、2025年に登録試験「THRIVE-3」を開始し、静脈内コリンの有効性を検証します。試験は二重盲検プラセボ対照で行われ、主要評価項目は血中コリン濃度の変化です。
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