AstraZenecaとIonisのWainzua（eplontersen）が、遺伝型のトランスサイレチン型アミロイドポリニューロパチー（ATTRv-PN）の成人患者向け治療薬として、欧州医薬品庁（CHMP）から承認勧告を受けました。
目次
試験デザイン
NEURO-TTRansform第3相試験では、ATTRv-PN患者を対象に、66週間にわたりWainzuaとプラセボを比較。主要評価項目は、血清トランスサイレチン（TTR）濃度と修正ニューロパチー障害スコア（mNIS+7）、副次評価項目としてNorfolk QoL-DNによる生活の質（QoL）を測定。
有効性
- Wainzua群はTTR濃度を安定して抑制
- 神経障害スコア（mNIS+7）で一貫した改善を確認
- 生活の質（QoL）がプラセボ群と比較して有意に改善
安全性
Wainzuaは試験期間中、安全性と忍容性が良好で、深刻な副作用の発生は少ない結果でした。
作用機序
WainzuaはRNAターゲット型薬剤で、肝臓でのTTRタンパク質の生成を抑制し、アミロイドの蓄積を防ぎます。これにより、神経系や他の臓器へのダメージを軽減し、病気の進行を抑制します。