argenxは、VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）およびVYVGART Hytrulo（efgartigimod alfaとhyaluronidase-qvfc）を用いた臨床試験の詳細を2024年AANEMおよびMGFAで発表しました。
試験では、重症筋無力症（gMG）と慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）における治療効果と安全性が評価され、特に早期発現、持続的な症状改善、ステロイド使用量の削減が注目されました。
試験結果の詳細
重症筋無力症（gMG）に対する効果
VYVGARTは、抗アセチルコリン受容体抗体（AChR）陽性のgMG患者を対象とした試験で、高い有効性を示しました。特に、早期治療での使用が推奨されることが確認され、患者の多くが最小限の症状（Minimal Symptom Expression, MSE）を達成しました。
- ステロイド削減効果：VYVGART投与開始から1年後、55%の患者がステロイド使用量を5mg/日以上削減し、42%の患者が5mg/日以下に達しました。
- 早期治療の有効性：Mestinon単独使用の患者を含むすべてのgMGサブグループで一貫して効果を発揮し、早期使用でも高い効果が確認されました。
慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）に対する効果
CIDP患者を対象としたADHERE試験では、VYVGART Hytruloが筋力や運動機能の改善に寄与し、再発リスクを減少させることが示されました。
- 運動機能と筋力の改善：ADHERE試験では、以前に他のCIDP治療を受けた患者を含め、多くの患者で運動機能および筋力が改善し、その効果が試験期間中維持されました。
- 再発リスクの低減：VYVGART Hytruloを投与された患者は、プラセボ群に比べて再発リスクが大幅に減少しました。
安全性データ
VYVGARTとVYVGART Hytruloは、いずれの試験でも一貫した安全性プロファイルを示し、8,000人年以上にわたる患者データによって裏付けられています。試験中に重大な副作用の発生は少なく、特定の検査やワクチン接種も不要であることが報告されました。
- 副作用：主な副作用には、呼吸器感染、頭痛、尿路感染が含まれましたが、その頻度は低く、重篤なものは報告されていません。
- 検査やワクチン接種の不要性：VYVGART使用中に免疫グロブリン（Ig）のモニタリングやワクチン接種の必要がない点も、安全性の面で大きな利点となっています。
また、この他にも、empasiprubart（ARGX-117）が多巣性運動ニューロパチー（MMN）を対象とした第2相試験で有望な結果を示しており、治療選択肢が広がる可能性が示唆されています。
参考情報
https://argenx.com/news/2024/argenx-highlights-data-showing-patient-impact-across-multiple-im