アルナイラムの心アミロイドーシス（ATTR-CM）治療を目的としたVutrisiran（AMVUTTRA®）の適応拡大に向け、米国食品医薬品局（FDA）に追加新薬申請（sNDA）を提出したと発表しました。
今回の申請は、第3相HELIOS-B試験のポジティブな結果を基に行われ、同社は優先審査券を利用し、審査期間の短縮を目指しています。
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目次
HELIOS-B試験結果の要点
- 主要評価項目: 全死亡および心血管イベントの減少
- サブグループ分析: すべての事前規定されたサブグループで一貫した効果を確認
- 安全性: Vutrisiranの安全性プロファイルは、既存のデータと一致
- 有害事象: 有害事象の発生率はプラセボ群と同等
アルナイラムは、FDAの承認を受けた後、ATTR-CM治療の第一選択薬としてVutrisiranを位置付けることを目指しています。